اعتماد قرص يومي لمرض نادر يحوّل الأنسجة الرخوة إلى عظام

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على قرص يُؤخذ مرة يومياً للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فأكثر والمصابين بخلل التنسج الليفي المُعظِّم المترقي (FOP)، وهو مرض وراثي نادر يتسبب في تحوّل الأنسجة الرخوة إلى عظام. ويُباع الدواء باسم Atebrioz، وهو ثالث علاج يُعتمد في الولايات المتحدة لهذه الحالة.

يمكن أن يؤدي المرض تدريجياً إلى تقييد الحركة والتحام المفاصل والتسبب في ألم مزمن. ويعمل Atebrioz، المعروف أيضاً باسم zilurgisertib، على تثبيط مستقبل مفرط النشاط يشارك في الإشارات التي تحفّز هذا النمو غير الطبيعي للعظام.

استندت الموافقة إلى تجربة استمرت 24 أسبوعاً، وُزّع خلالها 63 شخصاً عشوائياً لتلقي الدواء أو علاج وهمي. وأظهرت الفحوص التصويرية أن حجم النمو العظمي الجديد كان أقل بكثير لدى مجموعة العلاج. وسُجّل نمو عظمي جديد لدى شخص واحد ممن تناولوا Atebrioz، مقابل خمسة أشخاص ممن تلقوا العلاج الوهمي، لكن هذا الفرق لم يبلغ مستوى الدلالة الإحصائية، ولذلك لم يكن حاسماً.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً الصداع وآلام المفاصل وعدوى الجهاز التنفسي العلوي ونزيف الأنف والغثيان.

يتيح القرار للمراهقين والبالغين خياراً علاجياً إضافياً، بعد الموافقة الأخيرة على Pasatru للبالغين. وقالت Mirum Pharmaceuticals إنها تستعد لطرح Atebrioz في أكتوبر؛ ولم يكن سعره قد أُعلن بعد.