إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج جديد للحد من نمو العظام غير الطبيعي لدى البالغين المصابين بـFOP

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Pasatru، أو garetosmab، للبالغين المصابين بخلل التنسج الليفي المعظِّم المترقي، المعروف اختصاراً بـFOP، وهو اضطراب وراثي فائق الندرة يحل فيه العظم تدريجياً محل الأنسجة الرخوة. ويهدف العلاج، الذي يُعطى وريدياً، إلى تقليل الآفات الجديدة للتعظم المنتبذ ونوبات التفاقم التي يقيّمها الأطباء، وهي نوبات مؤلمة قد تسبق تشكل عظام دائمة ومزيداً من فقدان القدرة على الحركة.

استندت الموافقة إلى OPTIMA، وهي تجربة من المرحلة الثالثة مضبوطة بدواء وهمي شملت 63 بالغاً. وبعد 56 أسبوعاً، خفضت الجرعات المعطاة كل أربعة أسابيع عدد الآفات الجديدة التي كشفتها فحوص التصوير المقطعي المحوسب منخفض الجرعة بنسبة تراوحت بين 90% و94% مقارنة بالدواء الوهمي. كما خفضت الجرعة الموصى بها، البالغة 10 ملغ/كغ، نوبات التفاقم التي قيّمها الباحثون بنسبة 88%، فيما حققت الجرعة الأقل انخفاضاً بنسبة 15%.

ويُعد Pasatru ثاني علاج فقط توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـFOP، ويعمل عبر تحييد أكتيفين A، وهو بروتين يؤدي دوراً محورياً في نمو العظام غير الطبيعي في هذا المرض. وتحذر النشرة الدوائية من السمية التي تطال المضغة والجنين، وعدوى الجلد والأنسجة الرخوة، والنزيف الأنفي الخطير؛ وشملت الأحداث الضائرة الشائعة الأخرى حب الشباب والطفح الجلدي وتقرحات الفم. وتأتي الأدلة من تجربة صغيرة، بما يعكس ندرة المرض، مع التخطيط لإجراء دراسة على الأطفال والمراهقين.