الولايات المتحدة توافق على أول علاج لضمور العضلات الشوكي يستهدف العضلات مباشرة

وافقت الولايات المتحدة على أول علاج لضمور العضلات الشوكي (SMA) يعمل مباشرة على العضلات، لتضيف خيارًا للأشخاص الذين لا يزالون يواجهون صعوبات في الحركة رغم تلقي العلاجات المتاحة.

ويُسمى الدواء Isembyld، أو أبيتيغروماب، وقد أُجيز للبالغين والأطفال من عمر سنتين فما فوق ممن يتلقون بالفعل علاجات تستهدف الجين SMN2. وهو يكمّل تلك العلاجات ولا يحل محلها.

ضمور العضلات الشوكي مرض وراثي نادر يسبب ضعفًا عضليًا متفاقمًا، وقد يؤثر في الحركة والتنفس والبلع. وتساعد العلاجات الحالية على الحفاظ على الخلايا العصبية التي تتحكم في الحركة. أما أبيتيغروماب فيتبع نهجًا مختلفًا، إذ يمنع تنشيط الميوستاتين، وهو بروتين يحد من نمو العضلات.

استندت الموافقة إلى تجربة شملت 188 شخصًا تتراوح أعمارهم بين سنتين و21 عامًا، كانوا جميعًا يتلقون علاجًا لضمور العضلات الشوكي. ومن بين الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين و12 عامًا وتلقوا إحدى الجرعات التي خضعت للاختبار، أظهر 34.2% تحسنًا في القدرات الحركية اعتُبر ذا أهمية سريرية بعد نحو عام، مقابل 13.5% ممن تلقوا دواءً وهميًا.

يُعطى الدواء بالتسريب الوريدي كل أربعة أسابيع. وشملت الآثار الجانبية المبلّغ عنها التهابات الجهاز التنفسي والقيء والسعال والصداع. وتحذر نشرته أيضًا من احتمال زيادة خطر الكسور، بما فيها حالات خطيرة، ما يجعل المتابعة الطبية الدقيقة مهمة.