Salud y curación
Aprueban un comprimido diario para una enfermedad rara que transforma los tejidos blandos en hueso
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado un comprimido de administración diaria para personas de 12 años o más con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), una enfermedad genética rara que transforma los tejidos blandos en hueso. Comercializado como Atebrioz, es el tercer tratamiento aprobado en Estados Unidos para esta enfermedad.
La FOP puede restringir progresivamente el movimiento, fusionar las articulaciones y causar dolor crónico. Atebrioz, también llamado zilurgisertib, bloquea un receptor hiperactivo que interviene en las señales que desencadenan este crecimiento óseo anormal.
La aprobación se basó en un ensayo de 24 semanas en el que 63 personas fueron asignadas al azar a recibir el fármaco o un placebo. Las pruebas de imagen mostraron un volumen de nueva formación ósea considerablemente menor en el grupo tratado. Una persona que tomaba Atebrioz desarrolló una nueva formación ósea, frente a cinco que recibían placebo, aunque esta diferencia no alcanzó significación estadística y, por tanto, no fue concluyente.
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen dolor de cabeza, dolor articular, infecciones de las vías respiratorias superiores, hemorragias nasales y náuseas.
La decisión ofrece a adolescentes y adultos otra opción de tratamiento, tras la reciente aprobación de Pasatru para adultos. Mirum Pharmaceuticals indicó que se preparaba para lanzar Atebrioz en octubre; su precio aún no se había anunciado.