La FDA aprueba un nuevo tratamiento para frenar el crecimiento óseo anormal en adultos con FOP

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado Pasatru, o garetosmab, para adultos con fibrodisplasia osificante progresiva, una enfermedad genética extremadamente rara que sustituye progresivamente los tejidos blandos por hueso. El tratamiento intravenoso está destinado a reducir las nuevas lesiones de osificación heterotópica y los brotes evaluados por profesionales clínicos, episodios dolorosos que pueden preceder a la formación permanente de hueso y a una mayor pérdida de movilidad.

La aprobación se basó en OPTIMA, un ensayo de fase III controlado con placebo en el que participaron 63 adultos. Tras 56 semanas, las dosis administradas cada cuatro semanas redujeron entre un 90 % y un 94 % el número de nuevas lesiones detectadas mediante tomografías computarizadas de baja dosis en comparación con el placebo. La dosis recomendada de 10 mg/kg también redujo en un 88 % los brotes evaluados por los investigadores, mientras que la dosis menor produjo una reducción del 15 %.

Pasatru es tan solo el segundo tratamiento para la FOP aprobado por la FDA y actúa neutralizando la activina A, una proteína fundamental en el crecimiento óseo anormal asociado a esta enfermedad. La ficha técnica advierte de toxicidad embriofetal, infecciones de la piel y los tejidos blandos y hemorragias nasales graves; otros acontecimientos adversos frecuentes fueron el acné, las erupciones cutáneas y las úlceras bucales. Los datos proceden de un ensayo pequeño, reflejo de la rareza de la enfermedad, y está previsto un estudio en niños y adolescentes.