Irlanda aprueba la financiación del primer medicamento para la ataxia de Friedreich

El Servicio Ejecutivo de Salud de Irlanda ha aprobado la financiación pública de Skyclarys, abriendo una vía de acceso al primer medicamento para las personas con ataxia de Friedreich en el país. Esta enfermedad neuromuscular rara y progresiva daña los nervios y puede provocar debilidad muscular y pérdida de movilidad. Se estima que unas 200 personas viven con ella en Irlanda. Skyclarys no es una cura, pero puede ralentizar su progresión.

La decisión llegó tras intensas negociaciones y una oferta económica sustancialmente mejorada del fabricante Biogen. Las evaluaciones anteriores habían recomendado no financiar el tratamiento por dudas sobre su relación coste-efectividad y la solidez de la evidencia clínica. El HSE señaló que las condiciones revisadas constituían una propuesta sustancialmente distinta. Su equipo de alta dirección siguió señalando una eficacia limitada y un coste todavía elevado, pero ponderó esas preocupaciones frente a la importante necesidad no cubierta y la ausencia de cualquier otro medicamento para la enfermedad. El precio final negociado sigue siendo confidencial.

La aprobación se produce tras una campaña sostenida de pacientes y familias, que habían afrontado semanas de incertidumbre después de la recomendación negativa anterior. El HSE y Biogen están trabajando ahora para completar los sistemas de financiación y los acuerdos para la puesta a disposición del tratamiento. La persona titular del Ministerio de Salud de Irlanda ha pedido a ambas partes que comiencen ese trabajo de inmediato, mientras los defensores de los pacientes reclaman que el tratamiento llegue a quienes pueden recibirlo sin más demoras.