Estados Unidos aprueba un tratamiento cardíaco dirigido para niños

Los niños con una enfermedad grave que obstruye la salida de sangre del corazón disponen ahora de una nueva opción terapéutica aprobada en Estados Unidos. El 30 de septiembre de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) amplió la autorización de Camzyos, también denominado mavacamten, a niños de al menos 30 kilogramos (66 libras) con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática.

La enfermedad implica un engrosamiento anormal del músculo cardíaco y puede dificultar las actividades cotidianas. Camzyos actúa sobre la contracción excesiva del músculo cardíaco para reducir la obstrucción. Fabricado por Bristol Myers Squibb, es el primer tratamiento aprobado por la FDA específicamente para esta enfermedad en niños. Su autorización inicial para adultos llegó en 2022.

La aprobación pediátrica se basa en SCOUT-HCM, un ensayo internacional con 44 adolescentes de entre 12 y 17 años. Tras 28 semanas, quienes recibieron Camzyos presentaron una reducción significativamente mayor de una medida de presión utilizada para evaluar la obstrucción que quienes recibieron placebo. Se produjeron acontecimientos adversos graves en dos pacientes de cada grupo, y ningún acontecimiento adverso llevó a los participantes a abandonar el tratamiento.

Los hallazgos son alentadores, pero el estudio fue pequeño y aún se desconocen los resultados a largo plazo en niños. Camzyos puede causar insuficiencia cardíaca, por lo que se requieren ecografías cardíacas antes y durante el tratamiento. En Estados Unidos, solo está disponible a través de un programa de seguridad de acceso restringido.