Salud y curación
Estados Unidos aprueba la primera terapia dirigida a los músculos para la atrofia muscular espinal
Estados Unidos ha aprobado su primer tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME) que actúa directamente sobre los músculos, lo que añade una opción para quienes siguen teniendo dificultades de movimiento pese a las terapias existentes.
El medicamento, llamado Isembyld o apitegromab, está aprobado para adultos y niños de dos años en adelante que ya reciben tratamientos dirigidos al gen SMN2. Complementa esas terapias, en lugar de sustituirlas.
La AME es una enfermedad genética poco frecuente que provoca debilidad muscular progresiva y puede afectar al movimiento, la respiración y la deglución. Los tratamientos existentes ayudan a preservar las células nerviosas que controlan el movimiento. El apitegromab adopta un enfoque diferente: bloquea la activación de la miostatina, una proteína que limita el crecimiento muscular.
La aprobación se basó en un ensayo con 188 personas de entre dos y 21 años, todas ellas ya en tratamiento para la AME. Entre los niños de dos a 12 años que recibieron una de las dosis evaluadas, el 34,2 % mostró una mejora de la capacidad de movimiento considerada clínicamente significativa al cabo de aproximadamente un año, frente al 13,5 % de quienes recibieron un placebo.
El medicamento se administra mediante una infusión intravenosa cada cuatro semanas. Entre los efectos secundarios notificados figuraron infecciones respiratorias, vómitos, tos y dolor de cabeza. La información del medicamento también advierte de un posible aumento del riesgo de fracturas, incluidos casos graves, por lo que es importante un seguimiento médico cuidadoso.