Santé et guérison
Un comprimé quotidien approuvé contre une maladie rare qui transforme les tissus mous en os
La Food and Drug Administration américaine a approuvé un comprimé à prendre une fois par jour pour les personnes de 12 ans et plus atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique rare qui transforme les tissus mous en os. Commercialisé sous le nom d’Atebrioz, il s’agit du troisième traitement approuvé aux États-Unis contre cette maladie.
La FOP peut progressivement limiter les mouvements, provoquer la fusion des articulations et entraîner des douleurs chroniques. Atebrioz, également appelé zilurgisertib, bloque un récepteur hyperactif impliqué dans les signaux qui déclenchent cette formation osseuse anormale.
L’approbation s’appuie sur un essai de 24 semaines au cours duquel 63 personnes ont été réparties au hasard entre un groupe recevant le médicament et un groupe recevant un placebo. Les examens d’imagerie ont révélé un volume de nouvelles formations osseuses nettement inférieur dans le groupe traité. Une personne prenant Atebrioz a développé une nouvelle formation osseuse, contre cinq dans le groupe placebo, mais cette différence n’était pas statistiquement significative et ne permettait donc pas de conclure.
Les effets indésirables les plus fréquents comprennent les maux de tête, les douleurs articulaires, les infections des voies respiratoires supérieures, les saignements de nez et les nausées.
Cette décision offre aux adolescents et aux adultes une option thérapeutique supplémentaire, après la récente approbation de Pasatru pour les adultes. Mirum Pharmaceuticals a indiqué préparer le lancement d’Atebrioz en octobre ; son prix n’avait pas encore été annoncé.