La FDA autorise un nouveau traitement pour freiner la formation osseuse anormale chez les adultes atteints de FOP

L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé Pasatru, ou garetosmab, chez les adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive, une maladie génétique extrêmement rare qui remplace progressivement les tissus mous par de l’os. Ce traitement intraveineux vise à réduire les nouvelles lésions d’ossification hétérotopique et les poussées évaluées par les cliniciens, des épisodes douloureux pouvant précéder la formation irréversible d’os et une perte supplémentaire de mobilité.

L’autorisation s’appuie sur OPTIMA, un essai de phase III contrôlé contre placebo mené auprès de 63 adultes. Après 56 semaines, les doses administrées toutes les quatre semaines ont réduit de 90 % à 94 % le nombre de nouvelles lésions détectées par scanner à faible dose par rapport au placebo. La dose recommandée de 10 mg/kg a également réduit de 88 % les poussées évaluées par les investigateurs, tandis que la dose inférieure a entraîné une réduction de 15 %.

Pasatru est seulement le deuxième traitement de la FOP autorisé par la FDA. Il agit en neutralisant l’activine A, une protéine jouant un rôle central dans la formation osseuse anormale associée à cette maladie. Les informations de prescription mettent en garde contre une toxicité embryofœtale, des infections de la peau et des tissus mous et des saignements de nez graves ; les autres événements indésirables fréquents comprenaient l’acné, les éruptions cutanées et les ulcérations buccales. Les données proviennent d’un essai de petite taille, ce qui reflète la rareté de la maladie, et une étude chez les enfants et les adolescents est prévue.