Une thérapie génique associée à des lunettes restaure une vision limitée dans un essai à petite échelle

Une thérapie génique expérimentale associée à des lunettes spéciales a aidé certaines personnes souffrant d’une perte de vision profonde à détecter des objets et à repérer des portes. Dans un essai mené auprès de 10 personnes, six participants ont présenté une amélioration de la sensibilité à la lumière jugée cliniquement significative par les chercheurs.

Tous les participants étaient atteints d’une rétinite pigmentaire avancée, un ensemble de maladies génétiques qui détruisent progressivement les cellules sensibles à la lumière de la rétine, située au fond de l’œil. Les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.

Les chercheurs ont pratiqué une injection unique dans l’œil ayant la moins bonne vision de chaque participant, afin d’y introduire des instructions génétiques rendant les cellules rétiniennes survivantes sensibles à la lumière. Des lunettes équipées d’une caméra convertissaient ensuite les images en impulsions lumineuses qui activaient ces cellules, lesquelles transmettent normalement les informations visuelles au cerveau.

Quatre des huit participants ayant terminé les tests comportementaux ont obtenu de meilleurs résultats aux tâches visuelles avec les lunettes. Aucun n’a acquis la capacité de lire des mots ou de voir des visages. Cette approche nécessite également un nerf optique fonctionnel pour transmettre les signaux de l’œil au cerveau.

Les participants ont été suivis pendant une durée allant jusqu’à cinq ans. L’étude évaluait principalement la sécurité du traitement : les effets indésirables oculaires étaient fréquents, mais le plus souvent légers ou modérés. Un événement indésirable oculaire sévère s’est résolu en quelques minutes après traitement. Des études de plus grande ampleur sont nécessaires pour établir la sécurité et l’efficacité de cette approche.