L’Irlande approuve le financement du premier médicament contre l’ataxie de Friedreich

Le Health Service Executive irlandais a approuvé la prise en charge de Skyclarys par le système public, ouvrant l’accès au premier médicament destiné aux personnes atteintes d’ataxie de Friedreich dans le pays. Cette maladie neuromusculaire rare et progressive endommage les nerfs et peut entraîner une faiblesse musculaire et une perte de mobilité. Environ 200 personnes en seraient atteintes en Irlande. Skyclarys ne permet pas de guérir la maladie, mais peut en ralentir la progression.

La décision fait suite à des négociations intensives et à une offre financière sensiblement améliorée du fabricant Biogen. Les évaluations précédentes avaient recommandé de ne pas rembourser le médicament en raison de préoccupations concernant son rapport coût-efficacité et d’interrogations sur la solidité des données cliniques. Le HSE a déclaré que les nouvelles conditions constituaient une proposition substantiellement différente. Son équipe de direction a néanmoins relevé une efficacité limitée et un coût toujours élevé, mais a mis ces réserves en balance avec l’ampleur des besoins non satisfaits et l’absence de tout autre médicament contre cette maladie. Le prix final négocié reste confidentiel.

L’approbation intervient après une mobilisation soutenue des patients et de leurs familles, qui avaient connu plusieurs semaines d’incertitude après la précédente recommandation défavorable. Le HSE et Biogen travaillent désormais à finaliser les dispositifs de remboursement et les modalités de déploiement. Le ministre irlandais de la Santé a demandé aux deux parties d’engager ces travaux immédiatement, tandis que les défenseurs des patients réclament que le traitement parvienne aux personnes éligibles sans nouveau délai.