Taïwan rembourse un traitement de l’hémophilie pouvant réduire les injections à six par an

L’Assurance maladie nationale de Taïwan a commencé à prendre en charge un traitement de rééquilibrage qui peut faire passer certains patients atteints d’hémophilie sévère de plusieurs perfusions intraveineuses par semaine à seulement six injections sous-cutanées par an. La prise en charge a débuté le 1er août pour les patients admissibles âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A ou B sévère, qu’ils aient ou non développé des anticorps perturbant l’action des facteurs de coagulation de substitution.

L’hémophilie empêche le sang de coaguler normalement. Dans les formes sévères, des saignements spontanés dans les muscles ou les articulations peuvent survenir sans blessure, et leur répétition peut provoquer des lésions articulaires irréversibles. Le traitement préventif habituel consiste généralement à remplacer le facteur de coagulation manquant par des injections intraveineuses une à trois fois par semaine. Le médicament nouvellement remboursé, le fitusiran, réduit quant à lui le taux d’antithrombine, contribuant à rétablir l’équilibre entre les mécanismes de coagulation et d’anticoagulation. Selon l’état du patient, il peut être administré une fois tous les deux mois.

Ce changement est particulièrement important pour les personnes atteintes d’hémophilie B qui présentent aussi des anticorps inhibiteurs, un groupe disposant jusqu’ici de moins d’options thérapeutiques. Un patient de 46 ans atteint d’hémophilie B sévère a expliqué qu’il s’injectait auparavant son traitement plus de 100 fois par an et avait besoin de cinq ou six doses en une semaine lors de saignements aigus. Avec le nouveau traitement, son rythme est descendu au minimum de six injections annuelles. Les autorités sanitaires estiment que le nombre de bénéficiaires pourrait se situer entre 115 et 252 personnes de la première à la cinquième année de prise en charge.