Une autorisation américaine ouvre aux enfants l’accès à un traitement cardiaque ciblé

Les enfants atteints d’une maladie grave qui entrave la circulation du sang à la sortie du cœur disposent désormais d’un nouveau traitement autorisé aux États-Unis. Le 30 septembre 2026, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a étendu l’autorisation de Camzyos, également appelé mavacamten, aux enfants pesant au moins 30 kilogrammes (66 livres) et atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique.

Cette maladie se caractérise par un épaississement anormal du muscle cardiaque et peut rendre les activités quotidiennes difficiles. Camzyos cible la contraction excessive du muscle cardiaque pour réduire l’obstruction. Fabriqué par Bristol Myers Squibb, il est le premier traitement autorisé par la FDA spécifiquement pour cette maladie chez l’enfant. Son autorisation initiale chez l’adulte date de 2022.

L’autorisation pédiatrique repose sur SCOUT-HCM, un essai international portant sur 44 adolescents âgés de 12 à 17 ans. Après 28 semaines, ceux qui recevaient Camzyos présentaient une réduction significativement plus importante d’une mesure de pression utilisée pour évaluer l’obstruction que ceux recevant un placebo. Des événements indésirables graves sont survenus chez deux patients dans chaque groupe, et aucun événement indésirable n’a conduit les participants à arrêter le traitement.

Ces résultats sont encourageants, mais l’étude était de petite taille et les résultats à long terme chez l’enfant ne sont pas encore connus. Camzyos peut provoquer une insuffisance cardiaque : des échographies cardiaques sont donc nécessaires avant et pendant le traitement. Aux États-Unis, il n’est disponible que dans le cadre d’un programme de sécurité à accès restreint.