
Santé et guérison
Les États-Unis autorisent le premier traitement de l’amyotrophie spinale ciblant les muscles
Les États-Unis ont autorisé leur premier traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) agissant directement sur les muscles, offrant une option supplémentaire aux personnes qui continuent d’éprouver des difficultés motrices malgré les traitements existants.
Appelé Isembyld, ou apitegromab, ce médicament est autorisé chez les adultes et les enfants de deux ans et plus qui reçoivent déjà des traitements ciblant le gène SMN2. Il vient compléter ces traitements, sans les remplacer.
L’amyotrophie spinale est une maladie génétique rare qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et peut affecter les mouvements, la respiration et la déglutition. Les traitements existants contribuent à préserver les cellules nerveuses qui commandent les mouvements. L’apitegromab adopte une approche différente : il bloque l’activation de la myostatine, une protéine qui limite la croissance musculaire.
L’autorisation repose sur un essai mené auprès de 188 personnes âgées de deux à 21 ans, toutes déjà traitées pour une amyotrophie spinale. Parmi les enfants de deux à 12 ans ayant reçu l’une des doses testées, 34,2 % ont présenté, après environ un an, une amélioration des capacités motrices jugée cliniquement significative, contre 13,5 % de ceux ayant reçu un placebo.
Le médicament est administré par perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines. Les effets indésirables signalés comprenaient des infections respiratoires, des vomissements, de la toux et des maux de tête. Les informations accompagnant le médicament mettent également en garde contre une possible augmentation du risque de fractures, dont certaines graves, ce qui rend importante une surveillance médicale attentive.