Santé et guérison

Les États-Unis autorisent le premier traitement de l’amyotrophie spinale ciblant les muscles

Les États-Unis ont autorisé leur premier traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) agissant directement sur les muscles, offrant une option supplémentaire aux personnes qui continuent d’éprouver des difficultés motrices malgré les traitements existants.

Appelé Isembyld, ou apitegromab, ce médicament est autorisé chez les adultes et les enfants de deux ans et plus qui reçoivent déjà des traitements ciblant le gène SMN2. Il vient compléter ces traitements, sans les remplacer.

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique rare qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et peut affecter les mouvements, la respiration et la déglutition. Les traitements existants contribuent à préserver les cellules nerveuses qui commandent les mouvements. L’apitegromab adopte une approche différente : il bloque l’activation de la myostatine, une protéine qui limite la croissance musculaire.

L’autorisation repose sur un essai mené auprès de 188 personnes âgées de deux à 21 ans, toutes déjà traitées pour une amyotrophie spinale. Parmi les enfants de deux à 12 ans ayant reçu l’une des doses testées, 34,2 % ont présenté, après environ un an, une amélioration des capacités motrices jugée cliniquement significative, contre 13,5 % de ceux ayant reçu un placebo.

Le médicament est administré par perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines. Les effets indésirables signalés comprenaient des infections respiratoires, des vomissements, de la toux et des maux de tête. Les informations accompagnant le médicament mettent également en garde contre une possible augmentation du risque de fractures, dont certaines graves, ce qui rend importante une surveillance médicale attentive.

Sources

  1. TerraEUA aprovam novo tratamento para perda muscular; entenda como funciona
  2. Correio BrazilienseEUA aprovam 1ª terapia para combater perda muscular causada pela AME
  3. Folha VitóriaMedicamento aprovado nos EUA pode ajudar a preservar músculos no emagrecimento - Folha Vitória

Notes de rédaction

D’où viennent ces informations

Reuters

Terra précise explicitement que l’affirmation selon laquelle cette autorisation est une première provient de Reuters, avec la formule « selon Reuters ».

O Globo

Terra introduit la citation de l’endocrinologue par « Auprès d’O Globo ». Le texte n’établit pas de chaîne de transmission entre O Globo et Reuters : il s’agit donc de deux sources distinctes explicitement mentionnées.

U.S. Food and Drug Administration (FDA)

Correio Braziliense indique que la FDA a fait état des effets indésirables courants et relevé un risque accru de fractures. Cela établit que ces informations proviennent de la FDA, sans supposer l’existence d’un intermédiaire non mentionné.

Metrópoles

Folha Vitória conclut par « Avec des informations de Metrópoles ». Bien que l’article évoque les conclusions de la FDA et une étude publiée dans Nature Medicine, il n’établit pas leur place dans une chaîne de transmission passant par Metrópoles.