Les États-Unis autorisent un traitement ciblé contre le cancer avancé des voies biliaires

La Food and Drug Administration américaine a autorisé un nouveau traitement oral pour certains adultes atteints d’un cancer avancé des voies biliaires, offrant une option supplémentaire après un traitement antérieur.

Le médicament, le lirafugratinib, est autorisé chez les adultes déjà traités dont le cancer est localement avancé et ne peut pas être retiré par chirurgie, ou s’est propagé à d’autres parties du corps. Leurs tumeurs doivent également présenter des modifications particulières du gène FGFR2, appelées fusions ou réarrangements. Le médicament est conçu pour bloquer la protéine FGFR2, impliquée dans la croissance du cancer.

L’autorisation s’appuie sur un essai clinique mené auprès de 116 patients déjà traités qui n’avaient pas reçu de médicament ciblant le FGFR. Les tumeurs ont diminué de taille chez 46 % des patients et, chez ceux ayant répondu au traitement, la durée médiane de la réponse a été de 11,8 mois. Ces résultats concernent un groupe précis de patients, et non l’ensemble des personnes atteintes d’un cancer des voies biliaires.

Le cancer des voies biliaires est un cancer rare qui touche les conduits transportant la bile depuis le foie. Environ 8 000 personnes reçoivent ce diagnostic chaque année aux États-Unis.

Elevar Therapeutics, la filiale américaine du groupe sud-coréen HLB, prévoit de commercialiser le lirafugratinib aux États-Unis au quatrième trimestre 2026. Elle a également déposé une demande d’autorisation en Europe, mais cette procédure n’est pas encore achevée.