स्वास्थ्य और उपचार
नरम ऊतकों को हड्डी में बदलने वाली दुर्लभ बीमारी के लिए रोज़ ली जाने वाली गोली को मंज़ूरी
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने फाइब्रोडिस्प्लेसिया ऑसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा (FOP) से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए दिन में एक बार ली जाने वाली गोली को मंज़ूरी दी है। यह एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है, जिसमें नरम ऊतक हड्डी में बदलने लगते हैं। Atebrioz नाम से बेची जाने वाली यह दवा अमेरिका में इस बीमारी के लिए मंज़ूर तीसरा उपचार है।
FOP धीरे-धीरे चलने-फिरने की क्षमता सीमित कर सकती है, जोड़ों को आपस में जोड़ सकती है और लंबे समय तक बने रहने वाले दर्द का कारण बन सकती है। Atebrioz, जिसे zilurgisertib भी कहा जाता है, एक अतिसक्रिय रिसेप्टर को अवरुद्ध करती है। यह रिसेप्टर उन संकेतों में भूमिका निभाता है जो हड्डी की इस असामान्य वृद्धि को शुरू करते हैं।
इस मंज़ूरी का आधार 24 सप्ताह का एक परीक्षण था, जिसमें 63 लोगों को यादृच्छिक रूप से दवा या प्लेसीबो प्राप्त करने वाले समूहों में रखा गया था। स्कैन में उपचार समूह में बनने वाली नई हड्डी का आयतन काफी कम पाया गया। Atebrioz लेने वाले एक व्यक्ति में नई हड्डी बनी, जबकि प्लेसीबो लेने वाले पांच लोगों में ऐसा हुआ। हालांकि, यह अंतर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नहीं था, इसलिए इसे निर्णायक नहीं माना गया।
सबसे आम दुष्प्रभावों में सिरदर्द, जोड़ों में दर्द, ऊपरी श्वसन तंत्र के संक्रमण, नाक से खून आना और मतली शामिल हैं।
वयस्कों के लिए हाल ही में Pasatru को मिली मंज़ूरी के बाद यह फैसला किशोरों और वयस्कों को उपचार का एक और विकल्प देता है। Mirum Pharmaceuticals ने कहा कि वह अक्टूबर में Atebrioz बाज़ार में उतारने की तैयारी कर रही थी; इसकी कीमत की घोषणा अभी नहीं हुई थी।