स्वास्थ्य और उपचार
FDA ने FOP से पीड़ित वयस्कों में असामान्य हड्डी निर्माण कम करने के नए उपचार को मंजूरी दी
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने फाइब्रोडिस्प्लेसिया ऑसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा से पीड़ित वयस्कों के लिए Pasatru, यानी garetosmab, को मंजूरी दी है। यह अत्यंत दुर्लभ आनुवंशिक विकार धीरे-धीरे मुलायम ऊतकों को हड्डी में बदल देता है। नस के जरिए दिया जाने वाला यह उपचार सामान्य स्थानों के बाहर हड्डी बनने के नए क्षेत्रों और चिकित्सकों द्वारा आंके गए लक्षणों के तीव्र होने के दौरों को कम करने के लिए है। ये दर्दनाक दौर स्थायी हड्डी बनने और गतिशीलता में और कमी आने से पहले हो सकते हैं।
इस मंजूरी का आधार OPTIMA था, जो 63 वयस्कों पर किया गया प्लेसीबो-नियंत्रित तीसरे चरण का परीक्षण है। 56 सप्ताह बाद, हर चार सप्ताह पर दी गई खुराकों ने कम विकिरण वाले CT स्कैन में पाए गए हड्डी बनने के नए क्षेत्रों की संख्या प्लेसीबो की तुलना में 90% से 94% तक घटा दी। अनुशंसित 10 मिलीग्राम/किलोग्राम खुराक ने परीक्षणकर्ताओं द्वारा आंके गए लक्षणों के तीव्र होने के दौरों में भी 88% कमी की, जबकि कम खुराक से 15% कमी आई।
Pasatru FOP के लिए FDA से मंजूरी पाने वाला केवल दूसरा उपचार है। यह एक्टिविन A को निष्क्रिय करता है, जो इस बीमारी में असामान्य हड्डी निर्माण में केंद्रीय भूमिका निभाने वाला प्रोटीन है। दवा के लेबल पर भ्रूण पर विषाक्त प्रभाव, त्वचा और मुलायम ऊतकों के संक्रमण तथा नाक से गंभीर रक्तस्राव की चेतावनी है; अन्य आम प्रतिकूल घटनाओं में मुंहासे, चकत्ते और मुंह के छाले शामिल थे। प्रमाण एक छोटे परीक्षण से मिले हैं, जो बीमारी की दुर्लभता को दर्शाता है, और बच्चों तथा किशोरों में अध्ययन की योजना है।