स्वास्थ्य और उपचार
तीसरे चरण के दो परीक्षणों में plozasiran से ट्राइग्लिसराइड और अग्नाशयशोथ की घटनाएं घटीं
हर तीन महीने में एक बार दिए जाने वाले उपचार से ट्राइग्लिसराइड का स्तर लगभग चार-पांचवां घटा और तीसरे चरण के दो परीक्षणों में गंभीर हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया वाले वयस्कों में तीव्र अग्नाशयशोथ की घटनाएं काफी कम देखी गईं। 12 महीने पर शुरुआती स्तर की तुलना में ट्राइग्लिसराइड में माध्यिका कमी SHASTA-3 में 79% और SHASTA-4 में 81% रही।
इन वैश्विक, यादृच्छिक और डबल-ब्लाइंड अध्ययनों में मानक देखभाल प्राप्त कर रहे 757 वयस्क शामिल हुए। उन्हें हर तीन महीने पर इंजेक्शन के जरिए 25 मिलीग्राम plozasiran या प्लेसीबो दिया गया। एक वर्ष तक उपचार पाने वाले 91% और 93% प्रतिभागियों का ट्राइग्लिसराइड स्तर 500 mg/dL से नीचे था, जबकि संबंधित प्लेसीबो समूहों में यह अनुपात 51% और 50% था। उपचार पाने वाले आधे से अधिक प्रतिभागियों का स्तर 150 mg/dL से नीचे पहुंच गया।
पहले से निर्धारित संयुक्त विश्लेषण में plozasiran के साथ तीव्र अग्नाशयशोथ की दर प्लेसीबो के मुकाबले 78% कम रही। यह निरपेक्ष जोखिम में 4.1 प्रतिशत अंक की कमी के बराबर था; एक घटना रोकने के लिए 24 लोगों को एक वर्ष तक उपचार देना आवश्यक था। लाभ उन मरीजों में अधिक था जिन्हें पहले अग्नाशयशोथ हो चुका था और जिनका ट्राइग्लिसराइड स्तर कम से कम 500 mg/dL था।
दोनों समूहों में प्रतिकूल घटनाओं की कुल दर 73% रही। plozasiran के साथ रक्त शर्करा नियंत्रण में गिरावट और दस्त की शिकायतें अधिक दर्ज हुईं, जबकि गंभीर घटनाएं उपचार पाने वाले 8.3% प्रतिभागियों और प्लेसीबो पाने वाले 10% प्रतिभागियों में हुईं। पारिवारिक काइलोमाइक्रोनीमिया सिंड्रोम के लिए पहले से स्वीकृत plozasiran को अब अमेरिका में व्यापक उपयोग की मंजूरी के लिए प्रस्तुत किया जाएगा। आवेदन 2026 के अंत से पहले दाखिल करने की योजना है।