अमेरिकी मंजूरी से बच्चों के लिए उपलब्ध हुआ हृदय रोग का लक्षित उपचार

हृदय से रक्त के प्रवाह में बाधा डालने वाली गंभीर बीमारी से पीड़ित बच्चों के लिए अब अमेरिका में नया मंजूर उपचार विकल्प उपलब्ध है। 30 सितंबर 2026 को खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने Camzyos, जिसे mavacamten भी कहा जाता है, की मंजूरी का विस्तार कम से कम 30 किलोग्राम (66 पाउंड) वजन वाले उन बच्चों तक किया, जिन्हें लक्षणयुक्त अवरोधक हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी है।

इस बीमारी में हृदय की मांसपेशी असामान्य रूप से मोटी हो जाती है और रोजमर्रा के काम कठिन हो सकते हैं। Camzyos हृदय की मांसपेशी के अत्यधिक संकुचन को लक्षित करके अवरोध घटाती है। ब्रिस्टल मायर्स स्क्विब द्वारा निर्मित यह बच्चों में विशेष रूप से इस बीमारी के लिए FDA से मंजूर पहला उपचार है। वयस्कों के लिए इसे शुरुआती मंजूरी 2022 में मिली थी।

बच्चों के लिए मंजूरी SCOUT-HCM पर आधारित है, जो 12 से 17 वर्ष के 44 किशोरों वाला अंतरराष्ट्रीय परीक्षण था। 28 सप्ताह बाद Camzyos पाने वालों में अवरोध का आकलन करने के लिए इस्तेमाल होने वाले दबाव के माप में प्लेसीबो पाने वालों की तुलना में उल्लेखनीय रूप से अधिक कमी आई। दोनों समूहों में दो-दो मरीजों को गंभीर प्रतिकूल घटनाएं हुईं, और किसी भी प्रतिभागी ने प्रतिकूल घटनाओं के कारण उपचार नहीं छोड़ा।

निष्कर्ष उत्साहजनक हैं, लेकिन अध्ययन छोटा था और बच्चों में दीर्घकालिक परिणाम अभी ज्ञात नहीं हैं। Camzyos हृदय विफलता पैदा कर सकती है, इसलिए उपचार से पहले और उसके दौरान हृदय के अल्ट्रासाउंड स्कैन जरूरी हैं। अमेरिका में यह केवल एक प्रतिबंधित सुरक्षा कार्यक्रम के जरिए उपलब्ध है।