Tablet sekali sehari disetujui untuk penyakit langka yang mengubah jaringan lunak menjadi tulang

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui tablet yang diminum sekali sehari bagi pasien berusia 12 tahun ke atas dengan fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), penyakit genetik langka yang menyebabkan jaringan lunak berubah menjadi tulang. Dipasarkan dengan nama Atebrioz, obat ini merupakan pengobatan ketiga yang disetujui di Amerika Serikat untuk kondisi tersebut.

FOP dapat secara bertahap membatasi gerak, membuat sendi menyatu, dan menyebabkan nyeri kronis. Atebrioz, yang juga disebut zilurgisertib, menghambat reseptor yang terlalu aktif dan terlibat dalam sinyal pemicu pertumbuhan tulang abnormal ini.

Persetujuan tersebut didukung oleh uji klinis selama 24 minggu yang melibatkan 63 orang, yang secara acak dibagi untuk menerima obat atau plasebo. Pemindaian menunjukkan volume pertumbuhan tulang baru yang jauh lebih kecil pada kelompok pengobatan. Satu orang yang menggunakan Atebrioz mengalami pertumbuhan tulang baru, dibandingkan dengan lima orang yang menerima plasebo. Namun, perbedaan ini tidak mencapai signifikansi statistik sehingga belum dapat menjadi dasar kesimpulan yang pasti.

Efek samping yang paling umum meliputi sakit kepala, nyeri sendi, infeksi saluran pernapasan atas, mimisan, dan mual.

Keputusan ini memberi remaja dan orang dewasa pilihan pengobatan lain, menyusul persetujuan Pasatru untuk orang dewasa baru-baru ini. Mirum Pharmaceuticals menyatakan sedang bersiap meluncurkan Atebrioz pada Oktober; harganya belum diumumkan.