FDA menyetujui pengobatan baru untuk menekan pertumbuhan tulang abnormal pada orang dewasa dengan FOP

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui Pasatru, atau garetosmab, untuk orang dewasa dengan fibrodysplasia ossificans progressiva, kelainan genetik yang sangat langka yang secara bertahap menggantikan jaringan lunak dengan tulang. Pengobatan intravena ini ditujukan untuk mengurangi lesi osifikasi heterotopik baru dan episode kekambuhan yang dinilai oleh klinisi, yakni episode nyeri yang dapat mendahului pembentukan tulang permanen dan penurunan kemampuan bergerak lebih lanjut.

Persetujuan ini didukung oleh OPTIMA, uji klinis fase III dengan kontrol plasebo yang melibatkan 63 orang dewasa. Setelah 56 minggu, dosis yang diberikan setiap empat minggu mengurangi jumlah lesi baru yang terdeteksi melalui pemindaian CT dosis rendah sebesar 90% hingga 94% dibandingkan plasebo. Dosis yang direkomendasikan, yakni 10 mg/kg, juga mengurangi episode kekambuhan yang dinilai peneliti sebesar 88%, sementara dosis yang lebih rendah menghasilkan penurunan 15%.

Pasatru merupakan pengobatan kedua untuk FOP yang disetujui FDA dan bekerja dengan menetralkan aktivin A, protein yang berperan utama dalam pertumbuhan tulang abnormal pada kondisi ini. Label obat memperingatkan risiko toksisitas pada embrio dan janin, infeksi kulit dan jaringan lunak, serta mimisan serius; kejadian tidak diinginkan lain yang umum mencakup jerawat, ruam, dan sariawan. Bukti ini berasal dari uji klinis berskala kecil, yang mencerminkan kelangkaan kondisi tersebut, dan studi pada anak-anak serta remaja direncanakan.