Irlandia menyetujui pembiayaan obat pertama untuk ataksia Friedreich

Badan layanan kesehatan Irlandia, Health Service Executive, telah menyetujui penggantian biaya Skyclarys dengan dana publik, membuka akses terhadap obat pertama bagi penderita ataksia Friedreich di negara tersebut. Kondisi neuromuskular langka dan progresif ini merusak saraf serta dapat menyebabkan kelemahan otot dan hilangnya mobilitas. Diperkirakan sekitar 200 orang di Irlandia hidup dengan kondisi ini. Skyclarys tidak dapat menyembuhkan, tetapi dapat memperlambat perkembangan penyakit.

Keputusan tersebut diambil setelah negosiasi intensif dan penawaran finansial yang jauh lebih baik dari produsennya, Biogen. Penilaian sebelumnya merekomendasikan agar penggantian biaya tidak diberikan karena kekhawatiran mengenai efektivitas biaya dan keraguan tentang kekuatan bukti klinis. HSE menyatakan bahwa ketentuan yang direvisi menghasilkan proposal yang berbeda secara substansial. Tim manajemen seniornya tetap mencatat efektivitas yang terbatas dan biaya yang masih tinggi, tetapi mempertimbangkan kekhawatiran tersebut bersama besarnya kebutuhan yang belum terpenuhi dan ketiadaan obat lain untuk penyakit ini. Harga akhir hasil negosiasi tetap dirahasiakan.

Persetujuan ini menyusul kampanye berkelanjutan oleh pasien dan keluarga, yang menghadapi ketidakpastian selama berminggu-minggu setelah rekomendasi negatif sebelumnya. HSE dan Biogen kini sedang bekerja untuk merampungkan sistem penggantian biaya dan pengaturan penyediaan obat. Menteri kesehatan Irlandia telah meminta kedua pihak segera memulai pekerjaan tersebut, sementara para pegiat mendesak agar terapi menjangkau pasien yang memenuhi syarat tanpa penundaan lebih lanjut.