Persetujuan di AS membuka akses terapi jantung bertarget bagi anak-anak

Anak-anak dengan kondisi serius yang menghambat aliran darah dari jantung kini memiliki pilihan pengobatan yang baru disetujui di Amerika Serikat. Pada 30 September 2026, Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat memperluas persetujuan Camzyos, yang juga disebut mavacamten, untuk anak-anak dengan berat badan sedikitnya 30 kilogram (66 pon) yang mengalami kardiomiopati hipertrofik obstruktif bergejala.

Kondisi ini melibatkan penebalan otot jantung yang tidak normal dan dapat menyulitkan aktivitas sehari-hari. Camzyos menargetkan kontraksi otot jantung yang berlebihan untuk mengurangi hambatan tersebut. Diproduksi oleh Bristol Myers Squibb, obat ini merupakan terapi pertama yang disetujui FDA khusus untuk kondisi ini pada anak-anak. Persetujuan awalnya untuk orang dewasa diberikan pada 2022.

Persetujuan untuk anak-anak didasarkan pada SCOUT-HCM, uji internasional yang melibatkan 44 remaja berusia 12 hingga 17 tahun. Setelah 28 minggu, peserta yang menerima Camzyos mengalami penurunan yang secara signifikan lebih besar pada hasil pengukuran tekanan yang digunakan untuk menilai hambatan dibandingkan dengan penerima plasebo. Kejadian tidak diinginkan serius terjadi pada dua pasien di masing-masing kelompok, dan tidak ada kejadian tidak diinginkan yang menyebabkan peserta menghentikan pengobatan.

Temuan ini memberikan harapan, tetapi studinya kecil dan hasil jangka panjang pada anak-anak belum diketahui. Camzyos dapat menyebabkan gagal jantung, sehingga pemeriksaan ultrasonografi jantung diperlukan sebelum dan selama pengobatan. Di AS, obat ini hanya tersedia melalui program keamanan dengan akses terbatas.