AS menyetujui terapi pertama yang menargetkan otot untuk atrofi otot spinal

Amerika Serikat telah menyetujui pengobatan pertamanya untuk atrofi otot spinal (SMA) yang bekerja langsung pada otot, menambah pilihan bagi orang yang masih mengalami kesulitan bergerak meski telah menjalani terapi yang tersedia.

Obat bernama Isembyld, atau apitegromab, ini disetujui untuk orang dewasa dan anak berusia dua tahun ke atas yang sudah menerima pengobatan yang menargetkan gen SMN2. Obat ini melengkapi terapi tersebut, bukan menggantikannya.

SMA merupakan penyakit genetik langka yang menyebabkan kelemahan otot progresif dan dapat memengaruhi gerakan, pernapasan, serta kemampuan menelan. Pengobatan yang tersedia membantu mempertahankan sel saraf yang mengendalikan gerakan. Apitegromab menggunakan pendekatan berbeda: menghambat aktivasi miostatin, protein yang membatasi pertumbuhan otot.

Persetujuan itu didasarkan pada uji klinis yang melibatkan 188 orang berusia dua hingga 21 tahun, yang semuanya sudah menerima pengobatan SMA. Di antara anak berusia dua hingga 12 tahun yang menerima salah satu dosis yang diuji, 34,2% menunjukkan peningkatan kemampuan bergerak yang dinilai bermakna secara klinis setelah sekitar satu tahun. Sebagai perbandingan, angka tersebut sebesar 13,5% pada kelompok yang menerima plasebo.

Obat ini diberikan melalui infus intravena setiap empat minggu. Efek samping yang dilaporkan meliputi infeksi saluran pernapasan, muntah, batuk, dan sakit kepala. Informasi pada labelnya juga memperingatkan kemungkinan peningkatan risiko patah tulang, termasuk kasus serius, sehingga pemantauan medis yang cermat menjadi penting.