Salute e guarigione
Approvata una compressa da assumere ogni giorno per una malattia rara che trasforma i tessuti molli in osso
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato una compressa da assumere una volta al giorno per le persone dai 12 anni in su affette da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una rara malattia genetica che provoca la trasformazione dei tessuti molli in osso. Commercializzato come Atebrioz, il farmaco è la terza terapia approvata negli Stati Uniti per questa patologia.
La FOP può limitare progressivamente i movimenti, causare la fusione delle articolazioni e provocare dolore cronico. Atebrioz, noto anche come zilurgisertib, blocca un recettore iperattivo coinvolto nei segnali che innescano questa crescita ossea anomala.
L'approvazione si è basata sui risultati di uno studio di 24 settimane in cui 63 persone sono state assegnate casualmente a ricevere il farmaco o un placebo. Gli esami di imaging hanno mostrato un volume di nuova formazione ossea nettamente inferiore nel gruppo trattato. Una persona che assumeva Atebrioz ha sviluppato una nuova formazione ossea, contro cinque nel gruppo placebo; tuttavia, questa differenza non ha raggiunto la significatività statistica e non è stata quindi conclusiva.
Gli effetti collaterali più comuni comprendono mal di testa, dolori articolari, infezioni delle vie respiratorie superiori, sanguinamento dal naso e nausea.
La decisione offre agli adolescenti e agli adulti un'ulteriore opzione terapeutica, dopo la recente approvazione di Pasatru per gli adulti. Mirum Pharmaceuticals ha dichiarato di prepararsi a lanciare Atebrioz a ottobre; il prezzo non era ancora stato annunciato.