La FDA approva un trattamento per il tumore al seno avanzato guidato da un esame del sangue

La Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a camizestrant, una terapia mirata per via orale che può essere avviata quando un esame del sangue rileva l'insorgenza di resistenza al trattamento, prima che gli esami di diagnostica per immagini mostrino un peggioramento del tumore.

Il farmaco, in associazione con un inibitore di CDK4/6, è approvato per gli adulti con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico, positivo ai recettori ormonali e negativo per HER2, i cui tumori sviluppano una mutazione di ESR1 durante il trattamento con un inibitore dell'aromatasi e un inibitore di CDK4/6. La FDA ha autorizzato anche un test diagnostico complementare su sangue, che rileva frammenti di DNA tumorale portatori della mutazione.

In uno studio randomizzato di fase 3 su 315 pazienti, chi è passato dall'inibitore dell'aromatasi a camizestrant dopo la comparsa di una mutazione di ESR1 ha avuto una sopravvivenza mediana libera da progressione di 16 mesi. Per chi ha proseguito la terapia originaria, la mediana è stata di 9,2 mesi. Ciò corrispondeva a una riduzione del 56% del rischio di progressione della malattia o di morte.

È la prima approvazione della FDA per un trattamento oncologico guidato da una mutazione di resistenza rilevata nel DNA tumorale circolante prima che la diagnostica per immagini mostri una progressione. Restano questioni importanti: i dati sulla sopravvivenza globale non sono ancora maturi e gli studi di conferma devono dimostrare il beneficio clinico. Le informazioni per la prescrizione includono inoltre un'avvertenza in riquadro sul rischio di irregolarità del ritmo cardiaco in associazione con alcuni farmaci, insieme ad avvertenze sul rallentamento della frequenza cardiaca e sui possibili danni durante la gravidanza.