La FDA approva un nuovo trattamento per limitare la crescita ossea anomala negli adulti con FOP

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Pasatru, o garetosmab, per gli adulti con fibrodisplasia ossificante progressiva, una malattia genetica estremamente rara che sostituisce progressivamente i tessuti molli con tessuto osseo. Il trattamento endovenoso è volto a ridurre le nuove lesioni da ossificazione eterotopica e le riacutizzazioni valutate dai medici, episodi dolorosi che possono precedere la formazione permanente di osso e un’ulteriore perdita di mobilità.

L’approvazione si è basata su OPTIMA, uno studio di fase III controllato con placebo che ha coinvolto 63 adulti. Dopo 56 settimane, le dosi somministrate ogni quattro settimane hanno ridotto del 90-94%, rispetto al placebo, il numero di nuove lesioni rilevate mediante TC a bassa dose. La dose raccomandata di 10 mg/kg ha inoltre ridotto dell’88% le riacutizzazioni valutate dagli sperimentatori, mentre la dose inferiore ha prodotto una riduzione del 15%.

Pasatru è soltanto il secondo trattamento per la FOP approvato dalla FDA e agisce neutralizzando l’activina A, una proteina centrale nella crescita ossea anomala associata alla malattia. Le informazioni sul farmaco segnalano rischi di tossicità embrio-fetale, infezioni della cute e dei tessuti molli e gravi emorragie nasali; tra gli altri eventi avversi comuni figuravano acne, eruzioni cutanee e ulcere orali. Le evidenze provengono da uno studio di piccole dimensioni, che riflette la rarità della malattia, ed è previsto uno studio su bambini e adolescenti.