Terapia genica e occhiali speciali restituiscono una capacità visiva limitata in un piccolo studio

Una terapia genica sperimentale abbinata a occhiali speciali ha aiutato alcune persone con una gravissima perdita della vista a individuare oggetti e trovare i vani delle porte. In uno studio su 10 persone, sei partecipanti hanno mostrato miglioramenti nella sensibilità alla luce che i ricercatori hanno giudicato clinicamente significativi.

Tutti i partecipanti erano affetti da retinite pigmentosa in stadio avanzato. Questo nome indica un gruppo di malattie genetiche che distruggono progressivamente le cellule sensibili alla luce nella retina, nella parte posteriore dell'occhio. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

I ricercatori hanno praticato una singola iniezione nell'occhio con la vista peggiore di ciascun partecipante, introducendo istruzioni genetiche che hanno reso sensibili alla luce le cellule retiniche sopravvissute. Gli occhiali dotati di telecamera hanno poi convertito le immagini in impulsi luminosi che attivavano queste cellule, le quali normalmente trasmettono le informazioni visive al cervello.

Quattro degli otto partecipanti che hanno completato i test comportamentali hanno ottenuto risultati migliori nei compiti visivi con gli occhiali. Nessun partecipante ha acquisito la capacità di leggere parole o vedere volti. L'approccio richiede inoltre un nervo ottico funzionante, capace di trasmettere i segnali dall'occhio al cervello.

I partecipanti sono stati seguiti per un periodo massimo di cinque anni. Lo studio ha valutato soprattutto la sicurezza: gli effetti collaterali a carico degli occhi erano comuni, ma per lo più lievi o moderati. Un evento avverso oculare grave si è risolto entro pochi minuti dal trattamento. Sono necessari studi più ampi per stabilire quanto l'approccio sia sicuro ed efficace.