L'Irlanda approva il finanziamento del primo farmaco per l'atassia di Friedreich

L'Health Service Executive irlandese ha approvato la rimborsabilità pubblica di Skyclarys, aprendo la strada all'accesso al primo farmaco per le persone con atassia di Friedreich nel Paese. Questa rara malattia neuromuscolare progressiva danneggia i nervi e può causare debolezza muscolare e perdita della mobilità. Si stima che in Irlanda ne siano affette circa 200 persone. Skyclarys non è una cura risolutiva, ma può rallentare la progressione.

La decisione è arrivata dopo intense trattative e un'offerta economica sostanzialmente migliorata da parte del produttore Biogen. Le valutazioni precedenti avevano raccomandato di non concedere la rimborsabilità per preoccupazioni sul rapporto costo-efficacia e dubbi sulla solidità delle evidenze cliniche. L'HSE ha dichiarato che le condizioni riviste avevano dato luogo a una proposta sostanzialmente diversa. Il suo gruppo dirigente ha comunque rilevato un'efficacia limitata e un costo ancora elevato, ma ha soppesato queste criticità alla luce del grave bisogno terapeutico insoddisfatto e dell'assenza di altri farmaci per la malattia. Il prezzo finale negoziato resta riservato.

L'approvazione segue una campagna prolungata di pazienti e familiari, che avevano vissuto settimane di incertezza dopo la precedente raccomandazione negativa. L'HSE e Biogen stanno ora lavorando per completare i sistemi di rimborso e le modalità di introduzione del farmaco. Il ministro della Salute irlandese ha chiesto a entrambe le parti di avviare immediatamente questo lavoro, mentre i sostenitori della campagna sollecitano l'accesso al trattamento per i pazienti idonei senza ulteriori ritardi.