Taiwan rimborsa una terapia per l’emofilia che può ridurre le iniezioni a sei l’anno

L’assicurazione sanitaria nazionale di Taiwan ha iniziato a rimborsare una terapia di riequilibrio della coagulazione che può ridurre il trattamento per alcune persone con emofilia grave da più infusioni endovenose ogni settimana ad appena sei iniezioni sottocutanee l’anno. La copertura è entrata in vigore il 1° agosto per i pazienti idonei dai 12 anni in su con emofilia A o B grave, indipendentemente dal fatto che abbiano sviluppato anticorpi che interferiscono con i fattori della coagulazione somministrati come terapia sostitutiva.

L’emofilia impedisce al sangue di coagulare normalmente. Nei casi gravi possono verificarsi emorragie spontanee nei muscoli o nelle articolazioni anche senza un trauma, e gli episodi ripetuti possono causare danni articolari permanenti. La prevenzione standard prevede comunemente la sostituzione del fattore della coagulazione mancante tramite iniezioni endovenose da una a tre volte alla settimana. Il farmaco ora rimborsato, fitusiran, riduce invece l’antitrombina, contribuendo a ripristinare l’equilibrio tra attività coagulante e anticoagulante. A seconda delle condizioni del paziente, può essere somministrato una volta ogni due mesi.

Il cambiamento è particolarmente importante per le persone con emofilia B che presentano anche anticorpi inibitori, un gruppo che ha avuto meno opzioni terapeutiche. Un uomo di 46 anni con emofilia B grave ha raccontato che in precedenza si praticava oltre 100 iniezioni l’anno e aveva bisogno di cinque o sei dosi in una settimana durante gli episodi di emorragia acuta. Con la nuova terapia, il numero di somministrazioni è sceso al minimo di sei iniezioni annue. Le autorità sanitarie stimano che, dal primo al quinto anno di copertura, potrebbero ricevere il trattamento tra 115 e 252 persone.