L’approvazione negli Stati Uniti rende disponibile ai bambini una terapia cardiaca mirata

I bambini con una grave patologia che ostacola il flusso di sangue in uscita dal cuore dispongono ora di una nuova opzione terapeutica approvata negli Stati Uniti. Il 30 settembre 2026, la Food and Drug Administration ha esteso l’approvazione di Camzyos, chiamato anche mavacamten, ai bambini di almeno 30 chilogrammi di peso (66 libbre) affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica.

La patologia comporta un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco e può rendere difficili le attività quotidiane. Camzyos agisce sull’eccessiva contrazione del muscolo cardiaco per ridurre l’ostruzione. Prodotto da Bristol Myers Squibb, è la prima terapia approvata dalla FDA specificamente per questa patologia nei bambini. L’approvazione iniziale per gli adulti risale al 2022.

L’approvazione pediatrica si basa su SCOUT-HCM, uno studio internazionale che ha coinvolto 44 adolescenti tra i 12 e i 17 anni. Dopo 28 settimane, chi riceveva Camzyos ha mostrato una riduzione significativamente maggiore di un parametro pressorio utilizzato per valutare l’ostruzione rispetto a chi riceveva un placebo. Eventi avversi gravi si sono verificati in due pazienti in ciascun gruppo e nessun evento avverso ha portato i partecipanti a interrompere il trattamento.

I risultati sono incoraggianti, ma lo studio era di piccole dimensioni e gli esiti a lungo termine nei bambini non sono ancora noti. Camzyos può causare insufficienza cardiaca, perciò sono necessari ecocardiogrammi prima e durante il trattamento. Negli Stati Uniti è disponibile soltanto attraverso un programma di accesso limitato per motivi di sicurezza.