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Salute e guarigione

Gli Stati Uniti approvano la prima terapia per l’atrofia muscolare spinale che agisce direttamente sui muscoli

Stati Uniti

Gli Stati Uniti hanno approvato il primo trattamento per l’atrofia muscolare spinale (SMA) che agisce direttamente sui muscoli, offrendo una nuova opzione alle persone che continuano ad avere difficoltà motorie nonostante le terapie esistenti.

Il farmaco, chiamato Isembyld, o apitegromab, è approvato per adulti e bambini dai due anni in su che ricevono già trattamenti diretti al gene SMN2. Affianca queste terapie senza sostituirle.

La SMA è una rara malattia genetica che provoca una debolezza muscolare progressiva e può compromettere il movimento, la respirazione e la deglutizione. I trattamenti esistenti aiutano a preservare le cellule nervose che controllano il movimento. Apitegromab adotta un approccio diverso: blocca l’attivazione della miostatina, una proteina che limita la crescita muscolare.

L’approvazione si è basata su uno studio condotto su 188 persone di età compresa tra due e 21 anni, tutte già in trattamento per la SMA. Tra i bambini dai due ai 12 anni che ricevevano una delle dosi sperimentate, il 34,2% ha mostrato dopo circa un anno un miglioramento delle capacità motorie giudicato clinicamente significativo, contro il 13,5% di quelli che avevano ricevuto un placebo.

Il farmaco viene somministrato mediante infusione endovenosa ogni quattro settimane. Tra gli effetti indesiderati segnalati figurano infezioni respiratorie, vomito, tosse e mal di testa. Le informazioni sul prodotto avvertono inoltre di un possibile aumento del rischio di fratture, anche gravi, rendendo importante un attento monitoraggio medico.

Fonti

  1. TerraEUA aprovam novo tratamento para perda muscular; entenda como funciona
  2. Correio BrazilienseEUA aprovam 1ª terapia para combater perda muscular causada pela AME
  3. Folha VitóriaMedicamento aprovado nos EUA pode ajudar a preservar músculos no emagrecimento - Folha Vitória

Note redazionali

Da dove proviene questa storia

Reuters

Terra attribuisce esplicitamente l’affermazione sulla prima approvazione di questo tipo a Reuters, con la formula «secondo Reuters».

O Globo

Terra introduce la citazione dell’endocrinologo con «A O Globo». Il testo non stabilisce una sequenza di passaggi tra O Globo e Reuters, che costituiscono quindi due fonti dichiarate distinte.

U.S. Food and Drug Administration (FDA)

Correio Braziliense afferma che la FDA ha segnalato gli effetti avversi comuni e individuato un aumento del rischio di fratture. Ciò conferma che queste informazioni provengono dalla FDA, senza implicare la presenza di un intermediario non dichiarato.

Metrópoles

Folha Vitória conclude con «Con informazioni di Metrópoles». Sebbene l’articolo tratti le conclusioni della FDA e uno studio pubblicato su Nature Medicine, non chiarisce la sequenza dei passaggi tra queste fonti e Metrópoles.