Gli Stati Uniti approvano una pillola contro il tumore del pancreas che ha quasi raddoppiato la sopravvivenza mediana in uno studio

Una pillola da assumere una volta al giorno è diventata la prima terapia approvata negli Stati Uniti a colpire diverse forme delle proteine RAS, un fattore determinante del tumore del pancreas che da tempo mette in difficoltà la ricerca. La Food and Drug Administration ha approvato daraxonrasib, commercializzato come Rasonque, per un gruppo definito di adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno un trattamento farmacologico o non possano sottoporsi a una terapia con più farmaci.

La decisione è arrivata dopo uno studio randomizzato multicentrico condotto su 500 pazienti già trattati, in Nord America, Europa e Asia. La sopravvivenza globale mediana ha raggiunto 13,2 mesi tra chi assumeva daraxonrasib, contro circa 6,7 mesi tra chi riceveva la chemioterapia. La sopravvivenza mediana libera da progressione della malattia è aumentata da 3,6 a 7,2 mesi. I tumori si sono ridotti in modo evidente o sono scomparsi nel 31,6% dei pazienti che assumevano la pillola, contro l'11,2% nel gruppo sottoposto a chemioterapia.

Daraxonrasib blocca diverse forme delle proteine RAS, le cui mutazioni possono mantenere attivi i segnali di crescita all'interno delle cellule tumorali. Mutazioni nel gene correlato KRAS si riscontrano in oltre il 90% dei tumori pancreatici, ma per decenni si sono dimostrate difficili da colpire.

Il trattamento non è una cura risolutiva e non è approvato per la prevenzione o per la malattia in fase iniziale. Gli effetti indesiderati comuni includono eruzioni cutanee, diarrea, nausea, affaticamento e vomito; un altro rischio potenziale è rappresentato dalle emorragie. Pur con questi limiti, l'approvazione aggiunge un'opzione importante per un gruppo di pazienti particolarmente difficile da trattare.