Gli Stati Uniti approvano una terapia mirata per il tumore avanzato delle vie biliari

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato una nuova terapia orale per alcuni adulti con tumore avanzato delle vie biliari, offrendo un’ulteriore opzione dopo una precedente terapia.

Il farmaco, lirafugratinib, è approvato per adulti già sottoposti a trattamento il cui tumore è localmente avanzato e non può essere asportato chirurgicamente, oppure si è diffuso ad altre parti del corpo. I loro tumori devono inoltre presentare specifiche alterazioni del gene FGFR2, note come fusioni o riarrangiamenti. Il medicinale è progettato per bloccare la proteina FGFR2, coinvolta nella crescita tumorale.

L’approvazione si è basata su uno studio clinico condotto su 116 pazienti già trattati che non avevano ricevuto un farmaco diretto contro FGFR. I tumori si sono ridotti nel 46% dei pazienti e, tra coloro che hanno risposto, la durata mediana della risposta è stata di 11,8 mesi. Questi risultati riguardano un gruppo specifico di pazienti, non tutte le persone con tumore delle vie biliari.

Il tumore delle vie biliari è una neoplasia rara che colpisce i condotti che trasportano la bile dal fegato. Negli Stati Uniti viene diagnosticato a circa 8.000 persone ogni anno.

Elevar Therapeutics, la controllata statunitense della sudcoreana HLB, prevede di lanciare lirafugratinib negli Stati Uniti nel quarto trimestre del 2026. Ha inoltre presentato una domanda di approvazione in Europa, sebbene l’iter non sia ancora concluso.