軟部組織が骨に変わる希少疾患に、1日1回服用する錠剤を承認

米食品医薬品局（FDA）は、軟部組織が骨に変わる希少な遺伝性疾患、進行性骨化性線維異形成症（FOP）の12歳以上の患者を対象に、1日1回服用する錠剤を承認した。Atebriozの製品名で販売されるこの薬は、米国で承認された同疾患の治療薬として3剤目となる。

FOPは、徐々に体の動きを制限し、関節の癒合や慢性的な痛みを引き起こすことがある。zilurgisertibとも呼ばれるAtebriozは、この異常な骨形成を引き起こすシグナルに関わる、過剰に活性化した受容体を阻害する。

承認の根拠となったのは、63人を薬剤群またはプラセボ群に無作為に割り付けた24週間の試験だ。画像検査では、治療群で新たに形成された骨の体積が大幅に少なかった。新たな骨形成が生じたのはAtebriozを服用した群で1人、プラセボ群で5人だった。ただし、この差は統計学的に有意ではなく、確定的な結論には至らなかった。

最もよく見られる副作用には、頭痛、関節痛、上気道感染症、鼻出血、吐き気がある。

今回の決定により、成人向けのPasatruが最近承認されたのに続き、10代と成人の患者に新たな治療の選択肢が加わる。Mirum Pharmaceuticalsは、10月のAtebrioz発売に向けて準備を進めていると発表した。価格はまだ公表されていない。