FDA、成人のFOP患者の異常な骨形成を抑える新治療薬を承認

米食品医薬品局（FDA）は、軟部組織が徐々に骨に置き換わる極めてまれな遺伝性疾患、進行性骨化性線維異形成症（FOP）の成人患者向けに、Pasatru（一般名garetosmab）を承認した。この静脈内投与薬は、新たな異所性骨化病変と、臨床医が評価するフレアアップを減らすことを目的とする。フレアアップは痛みを伴う症状の増悪で、不可逆的な骨形成やさらなる運動機能の低下に先行することがある。

承認の根拠となったのは、成人63人が参加したプラセボ対照第III相試験OPTIMAだった。4週間ごとの投与により、56週後には、低線量CT検査で検出された新たな病変の数がプラセボと比べて90～94％減少した。推奨用量の10 mg/kgでは、治験担当医師が評価したフレアアップも88％減少した一方、低用量での減少率は15％だった。

PasatruはFDAが承認した2つ目のFOP治療薬で、この疾患の異常な骨形成に中心的な役割を果たすタンパク質、アクチビンAを中和することで作用する。添付文書では、胚・胎児毒性、皮膚・軟部組織感染症、重篤な鼻出血について警告している。その他のよく見られた有害事象には、ざ瘡、発疹、口腔潰瘍があった。疾患の希少性を反映し、根拠となる試験の規模は小さく、小児と青年を対象とした試験が計画されている。