アイルランド、フリードライヒ運動失調症初の治療薬への公費償還を承認

アイルランド保健サービス庁（HSE）は、Skyclarysの公費償還を承認した。これにより、同国のフリードライヒ運動失調症患者が初の治療薬を利用する道が開かれる。この希少な進行性神経筋疾患は神経を損傷し、筋力低下や移動能力の喪失を引き起こすことがある。アイルランドには約200人の患者がいると推定される。Skyclarysは治癒をもたらす薬ではないが、病状の進行を遅らせることができる。

今回の決定は、集中的な交渉と、製造元Biogenによる金銭面の条件の大幅な改善を受けたものだ。以前の審査では、費用対効果への懸念や臨床的エビデンスの確かさへの疑問から、償還しないことが推奨されていた。HSEは、条件の見直しによって、提案の内容が実質的に変わったと説明した。幹部チームはなお、効果が限定的で、費用も依然として高いことを指摘したが、深刻な未充足の医療ニーズと、この疾患に対するほかの薬がないことを考慮して判断した。最終的な交渉価格は非公開となっている。

承認に至るまで、患者や家族は継続的に働きかけてきた。以前の否定的な勧告後には、数週間にわたり先行きが見えない状況に置かれていた。現在、HSEとBiogenは、償還の仕組みと治療導入に向けた準備を整える作業を進めている。アイルランドの保健相は双方に、この作業を直ちに開始するよう求めており、患者支援者らは、対象患者にこれ以上遅れることなく治療が届くよう訴えている。