米国で承認拡大、子どもにも心臓の標的治療

心臓からの血流が妨げられる重い疾患を持つ子どもに、米国で新たな承認済み治療の選択肢が加わった。食品医薬品局（FDA）は2026年9月30日、マバカムテンとも呼ばれるCamzyosの承認対象を、症状のある閉塞性肥大型心筋症を患う体重30キログラム（66ポンド）以上の子どもに拡大した。

この疾患では心筋が異常に厚くなり、日常の活動が難しくなることがある。Camzyosは心筋の過剰な収縮に作用し、血流の閉塞を軽減する。Bristol Myers Squibbが製造するこの薬は、小児のこの疾患を対象にFDAが承認した初の治療薬だ。成人向けには2022年に初めて承認された。

小児への承認は、12～17歳の44人が参加した国際試験SCOUT-HCMに基づく。28週間後、Camzyos群では、閉塞の評価に用いる圧力の測定値がプラセボ群よりも有意に大きく低下した。重篤な有害事象は各群2人に発生し、有害事象による治療中止はなかった。

結果は有望だが、試験規模は小さく、小児の長期的な転帰はまだ分かっていない。Camzyosは心不全を引き起こすことがあるため、治療前と治療中に心エコー検査が必要となる。米国では、安全確保のための制限付きプログラムを通じてのみ使用できる。