米国、筋肉に直接作用する初の脊髄性筋萎縮症治療薬を承認

米国は、筋肉に直接作用する初の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬を承認した。既存の治療を受けても体を動かすことに困難が残る患者に、新たな選択肢が加わる。

Isembyld、一般名アピテグロマブと呼ばれるこの薬は、SMN2遺伝子を標的とする治療をすでに受けている成人と2歳以上の小児を対象に承認された。既存の治療に取って代わるものではなく、それを補完する薬だ。

SMAは、筋力が徐々に低下する希少な遺伝性疾患で、運動や呼吸、嚥下に影響を及ぼすことがある。既存の治療は、運動を制御する神経細胞の維持を助ける。アピテグロマブは異なる方法で作用し、筋肉の成長を抑えるタンパク質、ミオスタチンの活性化を阻害する。

承認の根拠となった試験には、すでにSMA治療を受けている2～21歳の188人が参加した。試験で検討した用量の一つを投与された2～12歳の小児では、約1年後に34.2％で、臨床的に意味があると判断される運動機能の改善が見られた。プラセボを投与された群では13.5％だった。

この薬は4週間ごとに静脈内点滴で投与する。報告された副作用には、呼吸器感染症、嘔吐、咳、頭痛などがある。添付文書では、重篤な例を含む骨折のリスクが高まる可能性についても警告しており、慎重な医学的経過観察が重要となる。