米国、臨床試験で生存期間中央値をほぼ倍増させた膵臓がん治療薬を承認

1日1回服用する錠剤が、膵臓がんを引き起こす要因として長年治療の標的にすることが難しかったRASタンパク質の複数の型を標的とする治療薬として、米国で初めて承認された。米食品医薬品局（FDA）は、少なくとも1回の薬物治療を受けたことがある、または多剤併用療法を受けられない転移性膵腺がんの成人のうち、所定の条件を満たす患者を対象に、Rasonqueの製品名で販売されるdaraxonrasibを承認した。

今回の決定は、北米、欧州、アジアで治療歴のある患者500人を対象に実施された多施設共同の無作為化試験を受けたものだ。全生存期間中央値は、daraxonrasibを服用した患者で13.2カ月に達したのに対し、化学療法を受けた患者では約6.7カ月だった。無増悪生存期間中央値は3.6カ月から7.2カ月に延びた。腫瘍の明らかな縮小または消失が認められた患者の割合は、錠剤を服用した群で31.6％、化学療法群では11.2％だった。

Daraxonrasibは、複数の型のRASタンパク質を阻害する。これらのタンパク質に変異があると、がん細胞内の増殖シグナルが働き続けることがある。関連するKRAS遺伝子の変異は膵臓がんの90％以上で見られるが、数十年にわたり治療の標的にすることが難しかった。

この治療は完治をもたらすものではなく、予防や早期がんに対しては承認されていない。よく見られる副作用には発疹、下痢、吐き気、疲労、嘔吐があり、出血のリスクもある。こうした限界はあるものの、今回の承認は、特に治療が難しい患者群に重要な選択肢を加えるものとなる。