米国、進行胆管がんの分子標的治療薬を承認

米食品医薬品局（FDA）は、進行胆管がんの一部の成人患者を対象とする新たな経口治療薬を承認した。先行する治療を受けた後の選択肢が増えることになる。

承認された薬剤lirafugratinibは、治療歴があり、がんが局所進行して外科的に切除できない、または体の他の部位に転移している成人が対象となる。さらに、腫瘍に融合または再構成と呼ばれる特定のFGFR2遺伝子の変化があることが必要だ。この薬は、がんの増殖に関わるFGFR2タンパク質を阻害するよう設計されている。

承認を支えたのは、治療歴があるもののFGFRを標的とする薬剤は使用していない116人の患者を対象とした臨床試験だ。患者の46％で腫瘍が縮小し、効果が認められた患者では、その持続期間の中央値は11.8カ月だった。これらの結果は特定の患者群に関するもので、胆管がん患者全体に当てはまるものではない。

胆管がんは、肝臓から胆汁を運ぶ管に生じる希少ながんだ。米国では毎年約8,000人が診断されている。

韓国HLBの米国子会社Elevar Therapeuticsは、2026年第4四半期に米国でlirafugratinibを発売する計画だ。欧州でも承認申請を提出しているが、その手続きはまだ完了していない。