연조직이 뼈로 변하는 희귀질환에 하루 한 번 복용하는 정제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 연조직이 뼈로 변하는 희귀 유전질환인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)을 앓는 12세 이상 환자를 위해 하루 한 번 복용하는 정제를 승인했다. Atebrioz라는 이름으로 판매되는 이 약은 미국에서 이 질환의 치료제로 승인된 세 번째 약물이다.

FOP는 점차 움직임을 제한하고 관절을 유합시키며 만성 통증을 유발할 수 있다. zilurgisertib라고도 불리는 Atebrioz는 이러한 비정상적인 뼈 형성을 촉발하는 신호에 관여하는 과도하게 활성화된 수용체를 차단한다.

이번 승인은 63명을 약물 투여군과 위약 투여군에 무작위 배정한 24주간의 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다. 영상 검사에서 치료군은 새로 형성된 뼈의 부피가 상당히 적었다. 새로운 뼈 형성이 나타난 사람은 Atebrioz 투여군에서 1명, 위약군에서 5명이었지만, 이 차이는 통계적으로 유의하지 않아 확정적인 결론을 내릴 수 없었다.

가장 흔한 부작용으로는 두통, 관절통, 상기도 감염, 코피, 메스꺼움 등이 있다.

최근 성인용 Pasatru가 승인된 데 이어 이번 결정으로 청소년과 성인에게 또 하나의 치료 선택지가 생겼다. Mirum Pharmaceuticals는 10월 Atebrioz 출시를 준비하고 있다고 밝혔다. 가격은 아직 발표되지 않았다.