FDA, 성인 FOP 환자의 비정상적 골 형성 억제 신약 승인

미국 식품의약국(FDA)이 연조직이 점차 뼈로 대체되는 초희귀 유전질환인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 성인 환자를 위한 Pasatru, 성분명 가레토스맙을 승인했다. 이 정맥주사 치료제는 새로운 이소성 골화 병변과 임상의가 평가한 급성 악화의 발생을 줄이기 위한 것이다. 급성 악화는 통증을 동반하며, 영구적인 골 형성과 추가적인 운동 기능 상실에 앞서 나타날 수 있다.

승인 근거는 성인 63명이 참여한 위약 대조 3상 임상시험 OPTIMA다. 4주마다 투여한 결과, 56주 후 저선량 CT로 확인한 새로운 병변 수가 위약군보다 90~94% 감소했다. 권장 용량인 10mg/kg에서는 연구자가 평가한 급성 악화도 88% 감소한 반면, 저용량에서는 15% 감소했다.

Pasatru는 FDA가 승인한 두 번째 FOP 치료제로, 이 질환의 비정상적 골 형성에 핵심적인 단백질인 액티빈 A를 중화하는 방식으로 작용한다. 의약품 허가사항에는 배아·태아 독성, 피부 및 연조직 감염, 심각한 코피에 대한 경고가 담겼다. 그 밖의 흔한 이상반응으로는 여드름, 발진, 구강 궤양이 있었다. 근거는 질환의 희귀성을 반영한 소규모 임상시험에서 나왔으며, 소아·청소년 대상 연구도 계획돼 있다.