plozasiran, 두 건의 3상 시험에서 중성지방과 췌장염 발생 줄여

3개월에 한 번 투여하는 치료제가 두 건의 3상 임상시험에서 중증 고중성지방혈증 성인의 중성지방을 약 80% 낮췄으며, 급성 췌장염 발생도 크게 줄어든 것으로 나타났다. 12개월 시점의 기저치 대비 중성지방 감소율 중앙값은 SHASTA-3에서 79%, SHASTA-4에서 81%였다.

전 세계에서 진행된 무작위 배정 이중맹검 시험에는 표준 치료를 받는 성인 757명이 참여했으며, 3개월마다 plozasiran 25 mg 또는 위약을 주사하도록 배정됐다. 1년 시점에 치료군의 91%와 93%가 중성지방 500 mg/dL 미만에 도달한 반면, 각 시험 위약군에서는 51%와 50%가 해당 수준에 도달했다. 치료군의 절반 이상은 150 mg/dL 미만에 도달했다.

사전에 정한 통합 분석에서 plozasiran군의 급성 췌장염 발생률은 위약군보다 78% 낮았다. 이는 절대위험이 4.1%포인트 감소한 것으로, 췌장염 1건을 예방하려면 24명을 1년간 치료해야 한다는 의미다. 이전에 췌장염을 앓았고 중성지방이 500 mg/dL 이상인 환자에서는 효과가 더 컸다.

전체 이상반응 발생률은 두 군 모두 73%였다. 혈당 조절 악화와 설사는 plozasiran군에서 더 자주 보고됐으며, 중대한 이상반응은 치료군의 8.3%, 위약군의 10%에서 발생했다. 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제로 이미 승인된 plozasiran은 이제 미국에서 적응증 확대 승인을 신청할 예정이며, 신청은 2026년 말 이전으로 계획돼 있다.