미국 승인으로 소아에게도 심장 표적치료 길 열려

심장에서 나가는 혈류를 막는 중증 질환을 앓는 소아에게 미국에서 새롭게 승인된 치료 선택지가 생겼다. 미국 식품의약국(FDA)은 2026년 9월 30일 Camzyos(성분명 mavacamten)의 승인 대상을 증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증을 앓는 체중 30kg(66파운드) 이상 소아로 확대했다.

이 질환은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 것으로, 일상 활동을 어렵게 만들 수 있다. Camzyos는 심장 근육의 과도한 수축을 표적으로 삼아 혈류 폐쇄를 줄인다. 브리스톨 마이어스 스큅이 제조하는 이 약은 소아의 이 질환을 대상으로 FDA 승인을 받은 최초의 치료제다. 성인 대상 최초 승인은 2022년에 이뤄졌다.

소아 승인은 12~17세 청소년 44명이 참여한 국제 임상시험 SCOUT-HCM을 근거로 한다. 28주 후 Camzyos 투여군은 위약군보다 혈류 폐쇄를 평가하는 압력 측정치가 유의하게 더 크게 감소했다. 중대한 이상사례는 각 군에서 2명씩 발생했으며, 이상사례로 치료를 중단한 참가자는 없었다.

결과는 고무적이지만 연구 규모가 작았고, 소아의 장기적인 치료 결과는 아직 알려지지 않았다. Camzyos는 심부전을 유발할 수 있으므로 치료 전과 치료 중에 심장 초음파 검사를 받아야 한다. 미국에서는 사용을 제한하는 안전관리 프로그램을 통해서만 이용할 수 있다.