미국, 근육에 직접 작용하는 최초의 척수성 근위축증 치료제 승인

미국이 근육에 직접 작용하는 척수성 근위축증(SMA) 치료제를 처음으로 승인했다. 기존 치료를 받고도 운동 기능에 어려움을 겪는 환자들에게 새로운 선택지가 생겼다.

Isembyld 또는 apitegromab으로 불리는 이 약은 이미 SMN2 유전자를 표적으로 하는 치료를 받고 있는 성인과 2세 이상 소아에게 사용하도록 승인됐다. 기존 치료를 대체하는 것이 아니라 보완하는 약이다.

SMA는 근육이 점차 약해지는 희귀 유전질환으로, 움직임과 호흡, 삼킴에 영향을 줄 수 있다. 기존 치료제는 움직임을 조절하는 신경세포를 보존하는 데 도움을 준다. apitegromab은 다른 방식으로 작용한다. 근육 성장을 제한하는 단백질인 미오스타틴의 활성화를 차단한다.

이번 승인은 이미 SMA 치료를 받고 있던 2~21세 환자 188명을 대상으로 한 임상시험을 근거로 이뤄졌다. 시험한 용량 중 하나를 투여받은 2~12세 소아의 34.2%에서 약 1년 뒤 임상적으로 의미 있다고 평가된 운동 기능 개선이 나타났다. 위약군에서는 이 비율이 13.5%였다.

이 약은 4주마다 정맥 주입으로 투여한다. 보고된 부작용으로는 호흡기 감염, 구토, 기침, 두통 등이 있었다. 의약품 표시사항에는 중증 사례를 포함한 골절 위험이 높아질 가능성에 대한 경고도 있어 세심한 의학적 관찰이 중요하다.