Comprimido de uso diário é aprovado para doença rara que transforma tecidos moles em osso

A agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou um comprimido de uso diário para pessoas a partir de 12 anos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), uma doença genética rara que faz tecidos moles se transformarem em osso. Comercializado como Atebrioz, é o terceiro tratamento aprovado nos Estados Unidos para a doença.

A FOP pode restringir progressivamente os movimentos, causar a fusão de articulações e provocar dor crônica. Atebrioz, também chamado de zilurgisertib, bloqueia um receptor hiperativo envolvido nos sinais que desencadeiam essa formação óssea anormal.

A aprovação foi respaldada por um estudo de 24 semanas no qual 63 pessoas foram distribuídas aleatoriamente para receber o medicamento ou um placebo. Exames de imagem mostraram um volume substancialmente menor de nova formação óssea no grupo tratado. Uma pessoa que tomou Atebrioz apresentou uma nova formação óssea, em comparação com cinco que receberam placebo, embora essa diferença não tenha alcançado significância estatística e, portanto, não tenha sido conclusiva.

Os efeitos colaterais mais comuns incluem dor de cabeça, dor nas articulações, infecções das vias respiratórias superiores, sangramento nasal e náusea.

A decisão oferece a adolescentes e adultos mais uma opção de tratamento, após a recente aprovação de Pasatru para adultos. A Mirum Pharmaceuticals informou que se preparava para lançar Atebrioz em outubro; seu preço ainda não havia sido anunciado.