FDA aprova novo tratamento para conter a formação anormal de ossos em adultos com FOP

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou Pasatru, ou garetosmab, para adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva, uma doença genética ultrarrara que substitui progressivamente tecidos moles por osso. O tratamento intravenoso visa reduzir novas lesões de ossificação heterotópica e crises avaliadas por médicos — episódios dolorosos que podem anteceder a formação permanente de osso e uma perda adicional de mobilidade.

A aprovação foi respaldada pelo OPTIMA, um ensaio de fase III controlado por placebo com 63 adultos. Após 56 semanas, as doses administradas a cada quatro semanas reduziram em 90% a 94% o número de novas lesões detectadas por tomografia computadorizada de baixa dose, em comparação com o placebo. A dose recomendada de 10 mg/kg também reduziu em 88% as crises avaliadas pelos pesquisadores, enquanto a dose menor produziu uma redução de 15%.

Pasatru é apenas o segundo tratamento aprovado pela FDA para FOP e atua neutralizando a activina A, proteína central na formação anormal de ossos nessa condição. A bula alerta para toxicidade embriofetal, infecções da pele e dos tecidos moles e sangramentos nasais graves; outros eventos adversos comuns incluíram acne, erupções cutâneas e úlceras na boca. As evidências vêm de um ensaio pequeno, o que reflete a raridade da doença, e está previsto um estudo com crianças e adolescentes.