Irlanda aprova financiamento para primeiro medicamento contra a ataxia de Friedreich

O Health Service Executive da Irlanda aprovou o custeio público de Skyclarys, abrindo caminho para o acesso ao primeiro medicamento para pessoas com ataxia de Friedreich no país. Essa condição neuromuscular rara e progressiva danifica os nervos e pode causar fraqueza muscular e perda de mobilidade. Estima-se que cerca de 200 pessoas vivam com a doença na Irlanda. Skyclarys não é uma cura, mas pode retardar sua progressão.

A decisão ocorreu após negociações intensas e uma proposta financeira substancialmente melhorada da fabricante Biogen. Avaliações anteriores haviam recomendado não custear o medicamento por preocupações com a relação custo-efetividade e questionamentos sobre a robustez das evidências clínicas. O HSE afirmou que os termos revisados resultaram em uma proposta significativamente diferente. Sua alta administração ainda apontou a eficácia limitada e o custo remanescente elevado, mas ponderou essas preocupações diante da grave necessidade não atendida e da ausência de qualquer outro medicamento para a doença. O preço final negociado permanece confidencial.

A aprovação ocorre após uma mobilização persistente de pacientes e familiares, que enfrentaram semanas de incerteza após a recomendação negativa anterior. O HSE e a Biogen agora trabalham para concluir os sistemas de custeio e os preparativos para disponibilizar o tratamento. A pessoa titular do Ministério da Saúde da Irlanda pediu que ambos os lados iniciassem esse trabalho imediatamente, enquanto defensores dos pacientes pressionam para que o tratamento chegue aos pacientes elegíveis sem novos atrasos.